关键词 血液病;恶性肿瘤;嵌合抗原受体-T细胞;细胞疗法;量表汉化;信度;效度;护理
doi：10.12102/j.issn.1009-6493.2026.10.016
Chinesization of M.D.Anderson Symptom Inventory-Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy Module and its reliability and validity test
YANG Huiyao ， ZHANG Qianqian ， ZHUANG Shumei ， ZHANG Jie， TIAN Fei ， YANG Huihui ， LIU Yanxia ， WANG Zhixin ， ZHANG Junping ， HU Zongjing ， XIE Wenjun
1.Tianjin University of Traditional Chinese Medicine， Tianjin 301617 China; 2.Institute of Hematology & Blood Cancer Hospital， Chinese Academy of Medical Sciences/State Key Laboratory of Experimental Hematology/National Clinical Research Center for Blood Diseases/Haihe Laboratory of Cell Ecosystem; 3.School of Nursing， Tianjin Medical University
Corresponding Author XIE Wenjun， E-mail： xiewenjun@ihcams.ac.cn
Abstract Objective： To translate the M.D.Anderson Symptom Inventory-chimeric antigen receptor T cell therapy module（MDASI-CAR） into Chinese and test its reliability and validity. Methods： Following the Brislin translation model， the original scale underwent translation， cultural adaptation， and a preliminary survey to form the Chinese version of the MDASI-CAR.A total of 148 patients with hematological diseases who underwent CAR-T cell therapy in a tertiary hospital in Tianjin city were selected as study subjects by a convenience sampling method from January to August 2025. The reliability and validity of scale was analyzed. Results： The Chinese version of the MDASI-CAR consisted of 28 items. Exploratory factor analysis results showed that the 22 symptom assessment items extracted 6 common factors， with a cumulative variance contribution rate of 66.617%. The factor loadings for each item ranged from 0.402 to 0.887. The 6 symptom interference assessment items extracted 2 common factors， with a cumulative variance contribution rate of 71.706%. The factor loadings ranging from 0.742 to 0.905. The item-level content validity index ranged from 0.833 to 1.000. The scale-level average content validity index was 0.945. The scale scores correlated with those of the validity instrument（all P<0.001）. The overall Cronbach's α coefficient for the scale was 0.930. Conclusions： The Chinese version of the MDASI-CAR demonstrated good reliability and validity. It could be used to assess symptom severity and life interference in patients following CAR-T cell therapy.
Keywords hematological diseases; malignant tumors; chimeric antigen receptor T cell; cell therapy; Chinesization of scales; reliability; validity; nursing
近年来，嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法在血液恶性肿瘤治疗中取得了突破性进展，改善了病人预后[1]。然而，CAR-T细胞疗法在带来显著疗效的同时，也伴随着一系列不良反应和长期毒性影响[2-3]。目前用于评估患者报告结局（patient-reported outcomes， PROs）的工具多为普适性量表，难以有效捕捉CAR-T细胞疗法特有的症状谱[4]，导致其在临床应用中的敏感性与针对性不足[5]。探究新型治疗方式下病人治疗后不良反应的影响具有重要意义[6]，将PROs与CAR-T细胞疗法相嵌合具有可行性及必要性[5]。本研究旨在引进并汉化由Wang等[7]开发的安德森症状评估量表-CAR-T细胞治疗模块（MDASI-CAR），弥补该量表在中文语境下应用的不足，以期为我国应用CAR-T细胞疗法的病人症状监测提供特异性评估工具。
1 研究方法
1.1 量表介绍
MDASI-CAR是由美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Wang等[7]于2023年在安德森症状评估量表（M.D.Anderson Symptom Inventory， MDASI）[8]的基础上，根据接受CAR-T细胞疗法病人的症状特征研制开发。该量表为自评量表，分为2个部分，共29个条目，其中，第1部分为23个症状评估条目，包括MDASI的13个核心症状条目和10个CAR-T特异性症状条目，用于评估病人过去 24h 症状的严重程度；第2部分为6个症状干扰评估条目，用于评估过去 24h 症状对病人日常活动的干扰程度。2个部分均采用 0～10 级评分法，0分表示无症状或症状未带来干扰，10分表示症状达到能想象的最严重程度或症状带来严重干扰，总分越高说明症状越严重、症状困扰度越高。MDASI-CAR的内部一致性良好，整体量表的Cronbach's α 系数为0.892，核心症状模块的Cronbach's α 系数为0.865，CAR-T特异性症状模块的Cronbach's α 系数为0.746，症状干扰模块的Cronbach's α 系数为 0.915[7] 。
1.2 量表汉化
1.2.1 量表翻译
本研究团队通过邮件联系获原作者授权后，严格按照Brislin翻译模型[9]对量表进行汉化。1）前译：由1名医学英语专业教授（母语为中文，通过专业英语8级测试）和1名从事恶性血液病诊疗的临床医师（博士研究生，母语为中文，通过英语6级测试）独立将原量表翻译为中文前译版量表A1和A2。然后研究团队成员和2名前译者对中文前译版量表A1和A2进行核对、比较、讨论，达成一致意见后形成综合版量表T1。2）回译：由2名未接触过原量表且具有留学经历的医学博士独立对综合版量表T1进行回译，形成回译版量表B1和B2。然后由研究团队成员对回译版量表B1和B2进行讨论、整合，形成综合版量表T2。3）修正：将以上所有步骤的翻译结果整理后返回安德森研究中心，参考其反馈结果，经研究团队成员讨论后形成中文版MDASI-CAR。
1.2.2 文化调试
2024年9月—10月，邀请市血液病研究领域专家对中文版MDASI-CAR进行评议。专家纳入标准：1）具有副高级及以上职称；2）具有硕士研究生及以上学历；3）从事CAR-T细胞疗法临床研究工作时间≥3年；4）具有量表开发或引进的相关经验；5）自愿参与本研究。最终选取6名专家，年龄（44.8±4.22）岁，工作年限为（22.67±4.55）年。要求专家依据一定理论知识及实践经验采用Likert 4级评分法对量表内容进行评价，从“不相关”到“非常相关”依次计1～4分，同时针对量表条目表述的清晰性、准确性及其是否适合我国临床情境提出反馈意见。共进行2轮评议，专家积极系数均为100%；专家权威系数为0.70～0.95（>0.7） [10] 。
1.3 预调查
采用便利抽样法，于2024年11月—12月选取市某三级甲等医院应用CAR-T细胞疗法的20例病人进行预调查，以评价量表条目表述的清晰度和准确性。预调查结束后，研究团队成员根据病人反馈，对表述有歧义的条目进行修订。纳入标准：1）应用CAR-T细胞疗法；2）能够与他人进行正常沟通，语言表达清晰；3）知情同意并自愿参与本研究。排除标准：1）意识不清；2）不能配合。
1.4 项目分析及信效度检验
1.4.1 调查对象
采用便利抽样法，选取2025年1月-8月市某三级甲等医院应用CAR-T细胞疗法的血液病病人为研究对象，纳入与排除标准同预调查。根据探索性因子分析要求，样本量应为量表条目数的5～10倍 [11] 。中文版MDASI-CAR共29个条目，估计样本量为145～290例，结合临床可行性和样本有效率，最终纳入148例病人。本研究已通过中国医学科学院血液病医院伦理委员会审批（编号：QTJC2024075-EC-1）。
1.4.2 资料收集方法
获得医院管理人员同意后，研究者以纸质问卷调查形式一对一现场发放并回收问卷。问卷中详细解释了本研究的目的、意义，强调保密原则。调查前先向病人解释，获得知情同意后发放问卷；问卷填写过程中采用统一指导语，随时解答病人疑问，对于文化程度低或因视力问题无法看清问卷的病人，由研究者逐题询问，协助其填写问卷。本研究共发放152份问卷，回收有效问卷148份，问卷有效回收率为97.4%。
1.4.3 统计学方法
采用 SPSS 26.0 统计软件进行统计描述和分析。采用临界比值法和相关系数法进行项目分析，采用条目水平的内容效度指数（I-CVI）及量表水平的平均内容效度指数（S-CVI/Ave）评价量表的内容效度，采用探索性因子分析评价量表的结构效度，采用Pearson相关系数评估量表的效标关联效度。采用内部一致性信度评价量表信度。检验水准 α=0.05 。
2 结果
2.1 文化调适结果
研究团队成员根据专家函询结果对中文版MDASI-CAR进行修订。1）将条目“您腹泻最严重的程度为？”修改为“您大便改变（腹泻或便秘）最严重的程度为？”2）将条目“您震颤最严重的程度为？”修改为“您震颤（如手抖）最严重的程度为？”3）将条目“您头痛最严重的程度为？”修改为“您头疼最严重的程度为？”4）将条目“您平衡力最严重的程度为？”修改为“您平衡能力或跌倒最严重的程度为？”5）将条目“您性功能障碍最严重的程度为？”修改为“您性功能改变最严重的程度为？”6）将条目“您言语困难最严重的程度为？”修改为“您说话困难（找不到词语）最严重的程度为？”。
2.2 预调查结果
根据预调查对象的反馈，研究团队成员对3个条目的表述进行修订。1）将条目“您苦恼（心烦）最严重的程度为？”修改为“您最苦恼的程度为？”2）将条目“您胃口最差的程度为？”修改为“您食欲下降最严重的程度为？”3）将条目“疼痛麻木感最严重的程度为？”修改为“您肢体麻木感最严重的程度为？”。
2.3 项目分析及信效度检验
2.3.1 病人一般资料
148例应用CAR-T细胞疗法的病人年龄（38.3±15.9）岁，其余一般资料见表1。
表 1 病人一般资料（n=148）
Table 1 General information of patients（n=148）
2.3.2 项目分析
1）临界比值法：将148份问卷总分由低到高排序，将前27%和后27%划分为低分组和高分组，将两组各条目的得分进行独立样本t检验 [12] ，结果显示，条目20决断值为 1.911（P>0.05） ，其余各条目决断值为 3.321～17.412（P<0.001） 。2） 相关系数法：计算各条目与总分的相关系数，结果显示，条目 20 与总分的相关系数为 0.127（P>0.05） ，其余条目与总分的相关系数为 0.406～0.845 （均 P < 0.001）。研究团队成员讨论后删除条目 20“您咳嗽最严重的程度为？”。
2.3.3 效度检验
2.3.3.1 内容效度
量表 I-CVI 为 0.833～1.000， S-CVI/Ave 为 0.945， 表明该量表内容效度较好 [13-14] 。
2.3.3.2 结构效度
采用主成分分析法和最大方差旋转法，选取特征值≥1、因子载荷≥0.4 [15-17] 的因子和条目。中文版MDASI-CAR的KMO值为0.871，Bartlett's球形检验结果显示， χ2=2 730.925（P<0.001） ，说明各条目间具有相关性，适合进行探索性因子分析 [15] 。探索性因子分析结果显示，22个症状评估条目提取6个公因子，累计方差贡献率为66.617%，各条目的因子载荷为0.402～0.887；6个症状干扰评估条目提取2个公因子，累计方差贡献率为71.706%，各条目的因子载荷为0.742～0.905。各条目在其所属维度上的因子载荷均>0.4。由于原量表并未进行维度划分，因此本研究仅使用探索性因子分析探索其内部结构，不对量表进行维度划分和命名。中文版MDASI-CAR症状评估条目因子载荷见表2，中文版MDASI-CAR症状干扰评估条目因子载荷见表3。
表 2 中文版 MDASI-CAR 症状评估条目因子载荷
Table 2 Factor loadings of symptom assessment items in the Chinese version of MDASI-CAR
表 3 中文版 MDASI-CAR 症状干扰评估条目因子载荷
Table 3 Factor loadings of symptom interference assessment items in the Chinese version of MDASI-CAR
2.3.3.3 效标关联效度
分析中文版 MDASI-CAR 评分与单项目生活质量评分（Single-Item Quality of Life Scale， SIQoL）、欧洲五维五水平健康量表（EuroQol Five Dimensions Five Levels Scale Questionnaire， EQ-5D-5L）、中文版患者报告结局信息系统-29问卷（PROMIS-29）得分的相关性。对于症状评估条目，将MDASI-CAR中MDASI核心症状的5个单项（疲劳、悲伤、睡眠障碍、痛苦、疼痛）与PROMIS-29中的概念对应领域进行相关性分析；对于症状干扰评估条目，首先根据先验假设及探索性因子分析结果将6个干扰项合并为2个复合分数WAW[工作（包括家务劳动）、走路]和REM（一般活动、与他人的关系、生活乐趣、情绪） [7] ，其中，WAW代表身体功能干扰，REM代表心理社会功能干扰。将WAW、REM及症状干扰程度总分分别与SIQoL、EQ-5D-5L及PROMIS-29的相应领域（身体功能、社会角色、疼痛干扰）进行相关性分析，相关系数越高，表明该量表的效度越好。见表4。
表 4 中文版 MDASI-CAR 的效标关联效度
Table 4 Criterion-related validity of the Chinese version of MDASI-CAR
2.3.4 信度
使用内部一致性信度检验量表的内部一致性，Cronbach's α 系数 > 0.700 表示量表内部一致性信度良好 [12] 。结果显示，总量表的 Cronbach's α 系数为 0.930，整体症状（核心症状 13 个条目 + CAR-T 特异性症状 9 个条目）的 Cronbach's α 系数为 0.912，核心症状（13 个条目）的 Cronbach's α 系数为 0.837，CAR-T 特异性症状（9 个条目）的 Cronbach's α 系数为 0.855，症状干扰（6 个条目）的 Cronbach's α 系数为 0.835。
3 讨论
3.1 中文版 MDASI-CAR 具有良好效度
本研究对中文版 MDASI-CAR 的内容效度、结构效度以及效标关联效度进行评价， 结果显示， 该量表具有较好的内容效度、结构效度和效标关联效度，能够较好地反映病人应用CAR-T细胞疗法后症状负担和日常功能。1）内容效度反映测量内容与目标的匹配程度[18]。通常认为S-CVI/Ave≥0.90、I-CVI≥0.78表明量表的内容效度较好[19]。本研究中文版MDASI-CAR的S-CVI/Ave为0.945，I-CVI为0.833～1.000，说明中文版MDASI-CAR具有较好的内容效度，各维度以及条目涵盖内容较全面且具有代表性，能够较好地评估病人采用CAR-T细胞疗法后症状严重程度及生活干扰程度。2）结构效度是指一个量表对它要测量的特征或理论构念的测量程度[12]。探索性因子分析要求各条目在对应因子上的载荷值>0.40，累计方差贡献率应>50%[20]。本研究中，探索性因子分析22个症状评
估条目共提取6个特征值＞1的公因子，6个症状干扰评估条目提取2个特征值＞1的公因子，旋转后各条目在其对应公因子上的因子载荷均＞0.400，表明中文版MDASI-CAR结构效度较好。在症状干扰的因子分析结果中，条目“一般活动”被包含在REM领域下，提示在本研究文化背景下，“一般活动”受限可能被病人更直接地感知为对情绪和生活乐趣的影响，而非单纯的躯体活动能力下降，原因可能与我国的医疗环境、文化背景、病人生活方式等有关，当病人一般活动受到干扰时，情绪也会受到一定程度影响。已有研究表明，在量表的验证过程中出现与原量表公因子数与因子条目不一致的情况，可能与不同文化背景、研究对象差异、所选样本量不同等有关 [21] 。本研究为量表的初步汉化与验证，仅进行探索性因子分析，提取的因子结构有待在未来独立样本中通过验证性因子分析进行确认。3）效标关联效度是指量表与外在效标间关系的程度，与外在效标间的相关性愈高，表示此测验的效标关联效度愈高 [12] 。Pearson相关分析结果显示，中文版MDASI-CAR核心症状单项与PROMIS-29中的概念对应领域均呈正相关（均P＜0.001），症状干扰复合分数与效标工具得分具有相关性（均P＜0.001），中文版MDASI-CAR的得分与多个外部效标的得分间存在符合理论预期的关联，表明该量表具有良好的效标关联效度。
3.2 中文版 MDASI-CAR 具有良好信度
信度表示测量工具和评价结果的可靠性与稳定程度。本研究对中文版MDASI-CAR的内部一致性进行评价，内部一致性是指工具各条目之间的同质性和内在相关性，内部一致性系数 >0.7 表明量表的内部一致性较好[12]。中文版MDASI-CAR总体及各部分的Cronbach's α 系数为 0.835～0.930 ，表明内部一致性和可靠性较好。
3.3 中文版 MDASI-CAR 具有较好的适用性
我国的CAR-T细胞疗法研究和应用处于全球较高水平，其在治疗疾病的同时也存在一定的不良反应及毒性风险，如细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome， CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome， ICANS）等。MDASI-CAR能够系统性地捕捉这些毒性的早期症状，使医护人员能够标准化、常态化地监测病人症状，通过对病人的高频次评估，捕捉应用CAR-T细胞疗法后的症状变化，从而及时识别毒性迹象，尽早干预，有效降低严重并发症发生率，提升病人安全与治疗成功率。
4 小结
本研究对 MDASI-CAR 进行汉化与初步信效度检验，最终形成的中文版 MDASI-CAR 包括 28 个条目，量表具有良好的内容效度、结构效度、效标关联效度与内部一致性信度，可作为病人应用 CAR-T 细胞疗法后症状负担与日常功能干扰的初步评估工具。但本研究未对量表进行验证性因子分析等，未来研究可通过多中心、大样本研究进一步进行验证，以提升量表的普适性与稳定性。
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（收稿日期：2025-12-19;修回日期：2026-04-20）
（本文编辑 陈琼）
